Retinite pigmentosa, também conhecida como retinite, é uma doença degenerativa do olho que ocorre devido a degeneração progressiva das células fotoreceptoras haste na retina do olho. O estudo analisou que o pipeline de terapêutica de retinite pigmentosa é composto por aproximadamente 38 candidatos a fármacos em diferentes estágios de desenvolvimento.
Retinite pigmentosa atualmente exibe um pipeline crescente com 38 candidatos a fármacos.
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Denominações de medicamento órfão desde os órgãos reguladores como Food e Drug Administration (FDA), Agência Europeia de medicamentos (EMA) e Ministério da saúde, trabalho e bem-estar (MHLW) é um motor essencial para o desenvolvimento de drogas de gasoduto, para tratamento de retinite pigmentosa. Maioria do gasoduto de candidatos da droga estão sendo desenvolvidos usando a rota intravitreal de administração. HORAMA S.A. no processo de desenvolvimento é dois fase I / II e um pre-clínica terapêutica para o tratamento de retinite pigmentosa.
Muitas empresas estão enfatizando cada vez mais no desenvolvimento dos candidatos à terapia do gene, devido a seus resultados clínicos positivos no tratamento de retinite pigmentosa. Com base no tipo de molécula, cerca 50,0% dos candidatos no pipeline de retinite pigmentosa drogas são esperados para ser desenvolvido com base na terapia genética.
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Os avanços tecnológicos estão estimulando o crescimento de gasoduto, por exemplo, plataforma de fabricação de vetor AAV foi usada no desenvolvimento do AGTC-501 por aplicado genético Technologies Corp para o tratamento de retinite pigmentosa.
Alguns dos jogadores-chave desenvolvimento de medicamentos para o tratamento da retinose pigmentária incluem jCyte, Inc., Dompe Farmaceutici SpA, ProRetina Therapeutics, S.L. e recursão Pharmaceuticals Inc.
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